2018年有一部根据真实事件改编的热播电影《我不是药神》，这部电影让我们关注到了慢性粒细胞白血病这一个可怕的癌症，还有里面提到的抗癌神药“格列卫”，进口的天价药给患者家庭和社会带来巨大的经济压力。8月30日，南山博士论坛如期在南山图书馆举行。在本期论坛中，主办方邀请深圳市塔吉瑞生物医药有限公司的创始人王义汉博士，以《《在深圳开发世界一流创新药——浅谈抗慢性粒细胞白血病“神药”开发历程》》为题，围绕慢性粒细胞白血病的治疗史，以及药物研发的历程等方面进行了全面而详细的讲解。

 据了解，王义汉博士曾经在美国著名的生物医药研究的领头羊公司阿里亚德（ARIAD）工作了16年，并开发出了抗癌药物帕拉替尼。 2014年，王博士回国创立深圳市塔吉瑞生物医药有限公司，建立了国际领先的研发团队和研发平台，开发了治疗慢性粒细胞白血病的全新作用机制Bcr-Abl抑制剂TGRX-678，并获得国家药监局药品审评中心（CDE）颁发的临床试验通知书。

       攻克耐药突变，“药匠”精神铭记于心

 王义汉在论坛中介绍，靶向抗癌药是针对恶性肿瘤治疗的镖靶开发的一类业务，只打癌细胞，不打正常细胞，但是开发药的过程非常艰辛。王博士曾这样和公司同事说，“你们都是“药匠”，你们要像一个不懈的工匠一样，一点一点的打磨，甚至用把一个石头打磨成一根针的坚持不懈的精神来找抗癌的创新药。”

王义汉介绍到，慢性粒细胞白血病是很少见的一种癌症，全球平均发病率是每10万个病人里不到两个，随着年龄的上升发病率会上升，中国发病率比全球要低一些。但是中国的发病年轻化的趋势很严重，对于创新药的需求也非常大，这也是王博士回国创业的一个主要原因。

“为什么要不断的研发新药？”靶向药虽然很“神奇”，但是需要病人不断的吃，而且吃一段时间就会耐药，这是一个不可避免的问题。王义汉讲解到，其中一个比较致命的耐药突变叫T3151守门残基耐药突变。这个制命的耐药突变后来是被王博士所在的美国药厂ARIAD攻克的，并开发出了帕拉替尼ICESIG，它能够有效的对付守门残基耐药突变，让病人能够继续活下去。

       回归祖国，做中国原创抗癌药的“将军”

“我们开发药物实际上是和时间在赛跑，慢性粒细胞白血病的病人是幸运的，因为耐药出现得比较慢，一般是5年、10年都有可能，但是其他的癌症病人没那么幸运了，包括肺癌、肝癌，甚至包括一部分乳腺癌。所以开发药物的工作实际上任重道远。”王义汉向大家介绍说，塔吉瑞公司开发的“678”创新药的过程非常艰难，需要首先确定靶点，再用计算机辅助药物设计和虚拟筛选，然后进行先导化合物的合成和一系列优化，最后通过生物测试来验证效果。

论坛的最后，王义汉博士强调国内的医药发展还处在“婴儿期”，迄今为止已经发生了7000多种遗传病，但真正有有效药物治疗的只有300多种，还不到5%。王博士呼吁更多的人加入到生物医药行业中来，甚至鼓励下一代人。今天的深圳，特别是南山区，生物医药领域正在腾飞的前沿。未来，会有越来越多的生物医药公司如雨后春笋般创建出来，开发出更多的创新药，给中国乃至世界的癌症病人带来福音。

       互动问答

 听众: 您研发了这个药可以治愈慢粒白血病吗？

 王义汉：治愈是我们“678”的终极目标，因为我们的机制和前几代的药物完全不一样，现在算到第四代了，前面的一、二、三代，我们前一阵和中国血液界非常有名的大专家交流这个事情的时候，他说你们最好不要叫第四代，因为叫第四代可能让人联想到在ATP结合的部位，但是我们现在是变构异构的部位，它带来的潜力是前面几代药达不到的。当然我们瞄准的目标是治愈，因为我们机制完全不一样，我们的选择非常好，我们的活性非常高，但是能不能治愈，还要和北大人民医院就这个问题进行合作，谢谢观众的提问。

 听众：靶向治疗是现在治疗癌症最好的手段吗？费用方面高不高？

 王义汉：靶向药物有小分子也有大分子的，这些创新的制剂确实开发费用比较高，药价也比较贵，但是将来的费用会慢慢降下来，因为越来越多。将来的趋势甚至有可能是靶向药和全新的其他的疗法，包括免疫疗法，包括细胞治疗。合起来用增强疗效，让癌症的耐药推得越晚越好，甚至永久不要出现，就能像慢粒白血病一样病人可以活得很恩久，这是我们的终极目标。我相信在这个过程中开发更多的新产品上市，这些成本都会降下来，药价也会下来。